褐藻寡糖为阿尔茨海默症药物研发开辟新路径

发布时间：2018-07-27 13:47:38

 7月17日，治疗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸（GV-971）”顺利完成临床3期试验。此次试验完成，意味着该新药研制已经迈过了最关键的一步。

1997年，在极其有限的实验和认知条件下，管华诗院士和他带领的团队原创性地提出、发现并随后证实了这一类海洋寡糖类物质在治疗阿尔茨海默症中的价值，确定了单体化合物的结构，对971的制备工艺、质量标准、生物学活性等进行了系统的研究，至2005年，先后在国内外申请了近10项专利并陆续授权，为这一新药的后续研制开发奠定了坚实的科学基础。

971临床3期阳性结果是研发团队21年拼搏的结晶，早期研发源于中国海大，进一步深度研发由上海药物研究所和绿谷制药接续完成。

GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子（源自褐藻寡糖）。不同于传统靶向抗体药物，GV-971能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白（Aβ），抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现，GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展。

该药物的临床3期试验是一项在中国进行的随机双盲、安慰剂对照的36周研究，旨在评估GV-971治疗轻、中度阿尔茨海默症患者（简易智力状态检查量表评分为11-26）的有效性和安全性。临床研究期间，患者口服药物450毫克/次，每日两次。主要疗效终点指标为用药36周后阿尔茨海默症评定量表认知部分的变化情况。结果显示，GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期，具有显著的统计学意义和临床意义。不良事件发生率与安慰剂非常相似，特别是未发现抗体药物常出现的淀粉样蛋白相关成像异常的毒副作用。

GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征，为阿尔茨海默症药物研发开辟了新路径，并有望引领糖类药物研发新的浪潮，对提升我国创新药物研究领域的国际地位具有深远意义。